Telethon 2012: insieme per la cura delle malattie rare

Scritto da   Domenica, 09 Dicembre 2012 16:00 dimensione font riduci dimensione font aumenta la dimensione del font Stampa Email
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Telethon 2012: insieme per la cura delle malattie rare

In occasione della conferenza stampa di presentazione della Campagna Telethon 2012, abbiamo avuto modo di incontrare Francesca Pasinelli, che di Telethon è Direttore Generale.

Come è cambiata Telethon in questi anni?.
In 22 anni di attività la missione e l’ispirazione sono rimaste le stesse. Telethon è nata per volontà di pazienti affetti di malattie che per la loro rarità erano trascurate dai grandi investimenti pubblici e privati nella ricerca; noi per dare voce alla loro istanza abbiamo deciso di investire in ricerca scientifica che facesse progredire le conoscenze verso la cura di queste malattie.
Quello che è cambiato molto, invece, è lo stato di avanzamento di queste ricerche: siamo partiti dall’inizio, finanziando ricerche cosiddette “di base”, quindi di studio dei meccanismi alla base delle malattie, quindi ricerche molto lontane dal letto del paziente, ricerche apparentemente talmente distanti da sembrare avulse da un vero progetto terapeutico. Questo lavoro adesso è progredito al punto che il 40% dei fondi che noi destiniamo insiste su progetti che sono di tipo terapeutico, quindi sono nelle fasi finali della malattia. Ora il 40% del nostro finanziamento va in studi clinici, studi cioè che stanno dimostrando l’efficacia di una terapia sui pazienti stessi e in alcuni casi siamo già arrivati in fondo, alla dimostrazione dell’efficacia dei trattamenti.

Quali sono gli obiettivi della prossima maratona? Che risultati vi aspettate?
Il nostro auspicio è quello di superare la raccolta dello scorso anno, nonostante il momento di crisi che il paese sta attraversando. Vogliamo sperare in questo perché crediamo di aver prodotto dei risultati e perché siamo talmente avanti con la sperimentazione dei modelli terapeutici su così tante malattie che sarebbe un delitto doverci interrompere. Contiamo sul fatto che il racconto che stiamo facendo agli italiani attraverso la radio, la televisione, ma anche attraverso il nostro sito internet, il bilancio sociale che pubblichiamo, sia un racconto dettagliato e accurato di tutti i risultati ottenuti e dello stato di avanzamento delle nostre ricerche. Speriamo che la generosità degli italiani ancora una volta si faccia vedere e che nessuno permetta che venga sottratta benzina a questa macchina in corsa che è una macchina che sta funzionando molto bene e che vede all’orizzonte risultati estremamente promettenti per la cura di molti malati.

Ci sono progetti in particolare su cui saranno investiti i fondi raccolti?
Noi in generale lavoriamo attraverso dei bandi di ricerca per cui scegliamo quali sono i migliori progetti da presentare sulla base di un rigorosissimo processo di revisione quindi è molto probabile che nel corso di quest’anno venga posta la nostra attenzione su qualcosa che ancora non conosciamo e che verrà finanziato. Abbiamo sempre lasciato che emergessero dal mondo dei ricercatori le idee e siamo stati sempre disponibili a cogliere e finanziare le migliori, anche quando venivano fatte da persone sconosciute o giovani ai quali non veniva dato sufficiente credito rispetto agli schemi tradizionali dei modelli di finanziamento.

Di ricerca nel nostro Paese si parla in occasione di iniziative, quali appunto quella di Telethon, e in occasione delle manovre finanziarie che puntualmente sottraggono fondi. Non si lascia il messaggio che la ricerca sia un’attività “superflua” da riservare al buon cuore dei cittadini?
In momenti in cui le risorse economiche sono limitate tutti i paesi tendono a tagliare il denaro per la ricerca, anche quelli che storicamente investono maggiormente. Certamente il nostro Paese non ha mai brillato per investimenti in ricerca: personalmente credo che non sia solo un problema di risorse  ma anche di modalità di allocazione dei fondi; credo che il sistema che noi abbiamo scelto di adottare che è quello di un rigoroso processo di valutazione terzo, quindi affidato a revisori esperti che non coincidono con le persone che chiedono i fondi, e un monitoraggio molto attento dell’andamento dei programmi, aiuti a destinare al meglio anche i pochi soldi che ci sono e questo aiuterebbe anche il nostro Paese ad investire meglio le poche risorse disponibili.
L’idea però che non debba esserci una staffetta o una collaborazione fra enti pubblici e enti privati, quindi anche i cittadini che donano ricerca, è un equivoco che va sfatato. Enti come Telethon sono tanto più attivi ed efficaci in quei paesi dove si investe molto in ricerca, perché in una logica di sussidiarietà e quindi di passaggio di testimone noi finanziamo ricercatori che sono dipendenti delle università e mettiamo denaro in laboratori che sono laboratori dell’università; per usare una metafora, se al governo e alle autorità centrali compete il mantenimento della macchina, noi siamo quelli che nella macchina mettiamo la benzina, e la mettiamo per delle attività che magari non sono centrali nell’interesse di un Paese, perché le malattie numericamente più diffuse nella popolazione sono un interesse anche per quei governi che investono molto in ricerca.
Noi siamo stati in questi anni la benzina della macchina, in una logica di collaborazione che ha visto le università, gli enti pubblici di ricerca, noi, grazie al finanziamento dei cittadini, e anche aziende private che sono quelle che hanno messo a disposizione le proprie risorse, sia in termini di personale che in termini di competenze, per aiutarci in questo sforzo. Si lavora in una cosa che è pubblica e ciascuno è chiamato a collaborare.

In questo senso che significato ha l’accordo siglato con il MIUR  e con il Ministro Profumo?
Se noi lavoriamo all’investimento di programmi di ricerca che sono svolti da ricercatori e da personale già laureato, ma deve esistere uno sforzo congiunto per formare anche le nuove generazioni all’idea di ricerca, alla conoscenza dei meccanismi alla base della ricerca, alla consapevolezza che alla ricerca non è un fine ma è uno strumento molto importante per andare incontro ai bisogni della società che sono non solo i bisogni della conoscenza, ma anche i bisogni della cura. Avendo il paziente come fine della nostra attività abbiamo usato la ricerca come strumento; se questo viene trasmesso alle nuove generazioni sicuramente si potrà dare un impulso alla ricerca anche nel futuro. Da soli non ce la faremmo, probabilmente il Ministero da solo non ce la farebbe e la Rai da sola non ce la farebbe, ma il fato che, ciascuno con le proprie competenze e con il proprio network, ci si unisca in uno sforzo collettivo amplifica le nostre possibilità di riuscita in una sinergia che sicuramente è di potenziamento.

 

9 Dicembre 2012

Come è cambiata Telethon in questi anni?.
In 22 anni di attività la missione e l’ispirazione sono rimaste le stesse. Telethon è nata per volontà di pazienti affetti di malattie che per la loro rarità erano trascurate dai grandi investimenti pubblici e privati nella ricerca; noi per dare voce alla loro istanza abbiamo deciso di investire in ricerca scientifica che facesse progredire le conoscenze verso la cura di queste malattie.
Quello che è cambiato molto, invece, è lo stato di avanzamento di queste ricerche: siamo partiti dall’inizio, finanziando ricerche cosiddette “di base”, quindi di studio dei meccanismi alla base delle malattie, quindi ricerche molto lontane dal letto del paziente, ricerche apparentemente talmente distanti da sembrare avulse da un vero progetto terapeutico. Questo lavoro adesso è progredito al punto che il 40% dei fondi che noi destiniamo insiste su progetti che sono di tipo terapeutico, quindi sono nelle fasi finali della malattia. Ora il 40% del nostro finanziamento va in studi clinici, studi cioè che stanno dimostrando l’efficacia di una terapia sui pazienti stessi e in alcuni casi siamo già arrivati in fondo, alla dimostrazione dell’efficacia dei trattamenti.
Quali sono gli obiettivi della prossima maratona? Che risultati vi aspettate?
Il nostro auspicio è quello di superare la raccolta dello scorso anno, nonostante il momento di crisi che il paese sta attraversando. Vogliamo sperare in questo perché crediamo di aver prodotto dei risultati e perché siamo talmente avanti con la sperimentazione dei modelli terapeutici su così tante malattie che sarebbe un delitto doverci interrompere. Contiamo sul fatto che il racconto che stiamo facendo agli italiani attraverso la radio, la televisione, ma anche attraverso il nostro sito internet, il bilancio sociale che pubblichiamo, sia un racconto dettagliato e accurato di tutti i risultati ottenuti e dello stato di avanzamento delle nostre ricerche. Speriamo che la generosità degli italiani ancora una volta si faccia vedere e che nessuno permetta che venga sottratta benzina a questa macchina in corsa che è una macchina che sta funzionando molto bene e che vede all’orizzonte risultati estremamente promettenti per la cura di molti malati.
Ci sono progetti in particolare su cui saranno investiti i fondi raccolti?
Noi in generale lavoriamo attraverso dei bandi di ricerca per cui scegliamo quali sono i migliori progetti da presentare sulla base di un rigorosissimo processo di revisione quindi è molto probabile che nel corso di quest’anno venga posta la nostra attenzione su qualcosa che ancora non conosciamo e che verrà finanziato. Abbiamo sempre lasciato che emergessero dal mondo dei ricercatori le idee e siamo stati sempre disponibili a cogliere e finanziare le migliori, anche quando venivano fatte da persone sconosciute o giovani ai quali non veniva dato sufficiente credito rispetto agli schemi tradizionali dei modelli di finanziamento.
Abbiamo in questo momento in corso alcune sperimentazioni cliniche, sto pensando a una lettera che ho ricevuto ieri da una mamma dagli Stati Uniti che ci chiede di inserire anche la sua bambina in uno studio clinico che sta già dando risultati impressionanti sui primi bambini trattati. La regola in termini di sperimentazione clinica prevedrebbe che noi ci limitassimo  a pazienti che sono stati autorizzati per il trattamento e che aspettassimo di vedere quanto il trattamento ha funzionato in questi prima di procedere. Eppure ieri abbiamo ricevuto questa mail che ci diceva: “Please, please, please”.
Spero che i fondi che raccoglieremo quest’anno ci permettano anche di allargare gli studi, di chiedere l’autorizzazione per allargare e trattare un numero maggiore di pazienti anche se non era previsto perché non avremmo mai sperato di poter arrivare al punto di poter dire “abbiamo una cura in mano” e adesso che l’abbiamo non renderla fruibile subito ci sembrerebbe un delitto.
Di ricerca nel nostro Paese si parla in occasione di iniziative, quali appunto quella di Telethon, e in occasione delle manovre finanziarie che puntualmente sottraggono fondi. Non si lascia il messaggio che la ricerca sia un’attività “superflua” da riservare al buon cuore dei cittadini?
In momenti in cui le risorse economiche sono limitate tutti i paesi tendono a tagliare il denaro per la ricerca, anche quelli che storicamente investono maggiormente. Certamente il nostro Paese non ha mai brillato per investimenti in ricerca: personalmente credo che non sia solo un problema di risorse  ma anche di modalità di allocazione dei fondi; credo che il sistema che noi abbiamo scelto di adottare che è quello di un rigoroso processo di valutazione terzo, quindi affidato a revisori esperti che non coincidono con le persone che chiedono i fondi, e un monitoraggio molto attento dell’andamento dei programmi, aiuti a destinare al meglio anche i pochi soldi che ci sono e questo aiuterebbe anche il nostro Paese ad investire meglio le poche risorse disponibili.
L’idea però che non debba esserci una staffetta o una collaborazione fra enti pubblici e enti privati, quindi anche i cittadini che donano ricerca, è un equivoco che va sfatato. Enti come Telethon sono tanto più attivi ed efficaci in quei paesi dove si investe molto in ricerca, perché in una logica di sussidiarietà e quindi di passaggio di testimone noi finanziamo ricercatori che sono dipendenti delle università e mettiamo denaro in laboratori che sono laboratori dell’università; per usare una metafora, se al governo e alle autorità centrali compete il mantenimento della macchina, noi siamo quelli che nella macchina mettiamo la benzina, e la mettiamo per delle attività che magari non sono centrali nell’interesse di un Paese, perché le malattie numericamente più diffuse nella popolazione sono un interesse anche per quei governi che investono molto in ricerca.
Noi siamo stati in questi anni la benzina della macchina, in una logica di collaborazione che ha visto le università, gli enti pubblici di ricerca, noi, grazie al finanziamento dei cittadini, e anche aziende private che sono quelle che hanno messo a disposizione le proprie risorse, sia in termini di personale che in termini di competenze, per aiutarci in questo sforzo. Si lavora in una cosa che è pubblica e ciascuno è chiamato a collaborare.
In questo senso che significato ha l’accordo siglato con il MIUR  e con il Ministro Profumo?
Se noi lavoriamo all’investimento di programmi di ricerca che sono svolti da ricercatori e da personale già laureato, ma deve esistere uno sforzo congiunto per formare anche le nuove generazioni all’idea di ricerca, alla conoscenza dei meccanismi alla base della ricerca, alla consapevolezza che alla ricerca non è un fine ma è uno strumento molto importante per andare incontro ai bisogni della società che sono non solo i bisogni della conoscenza, ma anche i bisogni della cura. Avendo il paziente come fine della nostra attività abbiamo usato la ricerca come strumento; se questo viene trasmesso alle nuove generazioni sicuramente si potrà dare un impulso alla ricerca anche nel futuro. Da soli non ce la faremmo, probabilmente il Ministero da solo non ce la farebbe e la Rai da sola non ce la farebbe, ma il fato che, ciascuno con le proprie competenze e con il proprio network, ci si unisca in uno sforzo collettivo amplifica le nostre possibilità di riuscita in una sinergia che sicuramente è di potenziamento.
Come è cambiata Telethon in questi anni?.

In 22 anni di attività la missione e l’ispirazione sono rimaste le stesse. Telethon è nata per volontà di pazienti affetti di malattie che per la loro rarità erano trascurate dai grandi investimenti pubblici e privati nella ricerca; noi per dare voce alla loro istanza abbiamo deciso di investire in ricerca scientifica che facesse progredire le conoscenze verso la cura di queste malattie.

Quello che è cambiato molto, invece, è lo stato di avanzamento di queste ricerche: siamo partiti dall’inizio, finanziando ricerche cosiddette “di base”, quindi di studio dei meccanismi alla base delle malattie, quindi ricerche molto lontane dal letto del paziente, ricerche apparentemente talmente distanti da sembrare avulse da un vero progetto terapeutico. Questo lavoro adesso è progredito al punto che il 40% dei fondi che noi destiniamo insiste su progetti che sono di tipo terapeutico, quindi sono nelle fasi finali della malattia. Ora il 40% del nostro finanziamento va in studi clinici, studi cioè che stanno dimostrando l’efficacia di una terapia sui pazienti stessi e in alcuni casi siamo già arrivati in fondo, alla dimostrazione dell’efficacia dei trattamenti.

Quali sono gli obiettivi della prossima maratona? Che risultati vi aspettate?

Il nostro auspicio è quello di superare la raccolta dello scorso anno, nonostante il momento di crisi che il paese sta attraversando. Vogliamo sperare in questo perché crediamo di aver prodotto dei risultati e perché siamo talmente avanti con la sperimentazione dei modelli terapeutici su così tante malattie che sarebbe un delitto doverci interrompere. Contiamo sul fatto che il racconto che stiamo facendo agli italiani attraverso la radio, la televisione, ma anche attraverso il nostro sito internet, il bilancio sociale che pubblichiamo, sia un racconto dettagliato e accurato di tutti i risultati ottenuti e dello stato di avanzamento delle nostre ricerche. Speriamo che la generosità degli italiani ancora una volta si faccia vedere e che nessuno permetta che venga sottratta benzina a questa macchina in corsa che è una macchina che sta funzionando molto bene e che vede all’orizzonte risultati estremamente promettenti per la cura di molti malati.

Ci sono progetti in particolare su cui saranno investiti i fondi raccolti?

Noi in generale lavoriamo attraverso dei bandi di ricerca per cui scegliamo quali sono i migliori progetti da presentare sulla base di un rigorosissimo processo di revisione quindi è molto probabile che nel corso di quest’anno venga posta la nostra attenzione su qualcosa che ancora non conosciamo e che verrà finanziato. Abbiamo sempre lasciato che emergessero dal mondo dei ricercatori le idee e siamo stati sempre disponibili a cogliere e finanziare le migliori, anche quando venivano fatte da persone sconosciute o giovani ai quali non veniva dato sufficiente credito rispetto agli schemi tradizionali dei modelli di finanziamento.

Abbiamo in questo momento in corso alcune sperimentazioni cliniche, sto pensando a una lettera che ho ricevuto ieri da una mamma dagli Stati Uniti che ci chiede di inserire anche la sua bambina in uno studio clinico che sta già dando risultati impressionanti sui primi bambini trattati. La regola in termini di sperimentazione clinica prevedrebbe che noi ci limitassimo  a pazienti che sono stati autorizzati per il trattamento e che aspettassimo di vedere quanto il trattamento ha funzionato in questi prima di procedere. Eppure ieri abbiamo ricevuto questa mail che ci diceva: “Please, please, please”.

Spero che i fondi che raccoglieremo quest’anno ci permettano anche di allargare gli studi, di chiedere l’autorizzazione per allargare e trattare un numero maggiore di pazienti anche se non era previsto perché non avremmo mai sperato di poter arrivare al punto di poter dire “abbiamo una cura in mano” e adesso che l’abbiamo non renderla fruibile subito ci sembrerebbe un delitto.

Di ricerca nel nostro Paese si parla in occasione di iniziative, quali appunto quella di Telethon, e in occasione delle manovre finanziarie che puntualmente sottraggono fondi. Non si lascia il messaggio che la ricerca sia un’attività “superflua” da riservare al buon cuore dei cittadini?

In momenti in cui le risorse economiche sono limitate tutti i paesi tendono a tagliare il denaro per la ricerca, anche quelli che storicamente investono maggiormente. Certamente il nostro Paese non ha mai brillato per investimenti in ricerca: personalmente credo che non sia solo un problema di risorse  ma anche di modalità di allocazione dei fondi; credo che il sistema che noi abbiamo scelto di adottare che è quello di un rigoroso processo di valutazione terzo, quindi affidato a revisori esperti che non coincidono con le persone che chiedono i fondi, e un monitoraggio molto attento dell’andamento dei programmi, aiuti a destinare al meglio anche i pochi soldi che ci sono e questo aiuterebbe anche il nostro Paese ad investire meglio le poche risorse disponibili.

L’idea però che non debba esserci una staffetta o una collaborazione fra enti pubblici e enti privati, quindi anche i cittadini che donano ricerca, è un equivoco che va sfatato. Enti come Telethon sono tanto più attivi ed efficaci in quei paesi dove si investe molto in ricerca, perché in una logica di sussidiarietà e quindi di passaggio di testimone noi finanziamo ricercatori che sono dipendenti delle università e mettiamo denaro in laboratori che sono laboratori dell’università; per usare una metafora, se al governo e alle autorità centrali compete il mantenimento della macchina, noi siamo quelli che nella macchina mettiamo la benzina, e la mettiamo per delle attività che magari non sono centrali nell’interesse di un Paese, perché le malattie numericamente più diffuse nella popolazione sono un interesse anche per quei governi che investono molto in ricerca.

Noi siamo stati in questi anni la benzina della macchina, in una logica di collaborazione che ha visto le università, gli enti pubblici di ricerca, noi, grazie al finanziamento dei cittadini, e anche aziende private che sono quelle che hanno messo a disposizione le proprie risorse, sia in termini di personale che in termini di competenze, per aiutarci in questo sforzo. Si lavora in una cosa che è pubblica e ciascuno è chiamato a collaborare.

In questo senso che significato ha l’accordo siglato con il MIUR  e con il Ministro Profumo?

Se noi lavoriamo all’investimento di programmi di ricerca che sono svolti da ricercatori e da personale già laureato, ma deve esistere uno sforzo congiunto per formare anche le nuove generazioni all’idea di ricerca, alla conoscenza dei meccanismi alla base della ricerca, alla consapevolezza che alla ricerca non è un fine ma è uno strumento molto importante per andare incontro ai bisogni della società che sono non solo i bisogni della conoscenza, ma anche i bisogni della cura. Avendo il paziente come fine della nostra attività abbiamo usato la ricerca come strumento; se questo viene trasmesso alle nuove generazioni sicuramente si potrà dare un impulso alla ricerca anche nel futuro. Da soli non ce la faremmo, probabilmente il Ministero da solo non ce la farebbe e la Rai da sola non ce la farebbe, ma il fato che, ciascuno con le proprie competenze e con il proprio network, ci si unisca in uno sforzo collettivo amplifica le nostre possibilità di riuscita in una sinergia che sicuramente è di potenziamento.

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